Circulaire DHOS-OPRC-F2 n° 398-2002 du 15 juillet 2002 relative au progrès médical pour 2002 : financement de deux spécialités Fabrazyme ou Réplagal, pour les patients atteints de la maladie de Fabry

NOR : SANH0230375C

(Texte non paru au Journal officiel)

Date d'application : immédiate
Texte de référence : circulaire budgétaire DGS-DSS-1 A/DHOS-O-F 2 n° 2001-649 du 31 décembre 2001 relative à la campagne budgétaire pour 2002 des établissements sanitaires financés par dotation globale (hors unités de soins de longue durée).

Le ministre de la santé, de la famille, et des personnes handicapées à Mesdames et Messieurs les directeurs des agences régionales de l'hospitalisation (pour mise en oeuvre et diffusion aux établissements) ; Mesdames et Messieurs les Préfets de région (directions régionales des affaires sanitaires et sociales) Le traitement de la maladie de Fabry, maladie métabolique héréditaire rare, est l'objet de grands progrès thérapeutiques en raison de l'apparition de nouveaux médicaments, Fabrazyme et Réplagal.
L'arrivée de Fabrazyme au début de l'année 2001 avait conduit les pouvoirs publics à la mise en place d'un dispositif provisoire par circulaire DSS-1 C/DGS/DHOS, n° 2001-98 du 20 février 2001. Alors que l'autorisation temporaire d'utilisation prévoyait une administration du médicament en milieu hospitalier, la dépense n'avait pu être budgétée au titre de l'exercice 2001 lors de l'élaboration des dotations globales. Il était donc admis, à titre dérogatoire pour l'année considérée, une prise en charge de ce médicament par les caisses d'assurance maladie.
Pour l'exercice 2002, le dispositif dérogatoire est levé, et les traitements par les deux spécialités Fabrazyme ou Réplagal qui disposent désormais de leur autorisation de mise sur le marché dans le traitement de la maladie de Fabry, font normalement l'objet d'une intégration dans les dotations régionales pour les patients hospitalisés.
Or, la rareté de la pathologie et les difficultés à prévoir la localisation géographique des patients ont nécessité de réserver les crédits nécessaires à ces prises en charge, au niveau national.
La présente circulaire traite donc des modalités d'attribution des crédits aux ARH pour le financement en 2002 des dépenses engagées par les établissements de santé sous dotation globale au titre des achats des spécialités Fabrazyme ou Réplagal.

1. Rappel du contexte d'utilisation de ces spécialités

Le médicament Fabrazyme des laboratoires Genzyme et le médicament Réplagal des laboratoires TKT disposent depuis le 3 août 2001 d'une autorisation de mise sur le marché dans le traitement de la maladie de Fabry. Tous deux ont été placés en réserve hospitalière. Une cinquantaine de patients répartis sur l'ensemble du territoire sont actuellement traités par l'une ou l'autre de ces deux spécialités.
Les conditions d'administration du traitement par Fabrazyme ou Réplagal sont d'une injection toutes les 2 semaines, la durée de perfusion ne devant pas être inférieure à 2 heures pour Fabrazyme et étant de 40 minutes pour Réplagal.
Le traitement par Fabrazyme nécessite l'injection d'environ 4 flacons par mois et par patient, celui par Réplagal, 6 à 8 flacons par mois et par patient.
A titre indicatif, les prix par flacon sont environ les suivants :

En 2002, ces deux spécialités disposent d'une AMM les ayant classées en réserve hospitalière. Leur prescription est restreinte aux médecins hospitaliers et leur délivrance est réservée aux pharmacies à usage intérieure. Le traitement doit, selon l'AMM, être supervisé par un médecin ayant l'expérience de la prise en charge des patients atteints par la maladie de Fabry, ou une autre maladie métabolique héréditaire.

2. Conditions de financement des frais engagés
pour ces deux specialités par les établissements

Il vous est demandé de dresser le bilan à la date du 31 mai 2002, des consommations de ces deux spécialités, dans les établissements de votre région. Un deuxième bilan vous sera demandé en date du 31 octobre. Les financements correspondants seront intégrés dans les dotations régionales respectivement à mi-campagne et à la clôture.
Vous trouverez en annexes jointes, les tableaux relatifs aux bilans des achats par les établissements de santé sous dotation globale des spécialités Fabrazyme et Réplagal.
Il vous appartiendra de contrôler le montant des achats à la charge des établissements de santé, en préalable à la demande de délégation de crédits adressée à la direction de l'hospitalisation et de l'organisation des soins. Dans l'hypothèse où certains organismes d'assurance maladie auraient poursuivi le remboursement des dépenses engagées pour l'achat des flacons de Fabrazyme, vous ferez figurer les montants correspondants dans les colonnes B des tableaux.
Pour votre information, est jointe la liste par région des établissements de santé ayant acheté des flacons de Fabrazyme ou de Réplagal au cours des premiers mois de l'année 2002. Cette liste a été renseignée par les fabricants de ces deux spécialités.

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Les informations relatives aux annexes précitées devront être adressées pour le 26 juillet en ce qui concerne l'annexe 1, et pour le 8 novembre 2002 pour l'annexe 2 à la direction de l'hospitalisation et de l'organisation des soins, mission de l'observation, de la prospective et de la recherche clinique, 8, avenue de Ségur, 75350 Paris-07 SP.
Toutes informations peuvent être obtenues auprès de Mme Cabane (Françoise), chargée du dossier au sein de la DHOS, tél. : 01-40-56-56-27, télécopie : 01-40-56-52-17, e-mail : francoise.cabane@sante.gouv.

Le directeur de l'hospitalisation
et de l'organisation des soins,
E. Couty

supprimé pour essai voir PF problème sur Supplément ANNEXE I
Bilan des achats des établissements de santé sous dotation globale
pour les spécialités Fabrazyme et Replagal
Bilan du 1er janvier au 31 mai 2002

ARH :

ANNEXE II
Bilan des achats des établissements de santé sous dotation globale
pour les spécialités Fabrazyme et Replagal
Bilan du 1er juin au 31 octobre 2002

ARH :

Liste, par région, des établissements de santé
ayant acheté en 2002 des flacons de Fabrazyme ou Replagal

Ventes (facturation) aux établissements 2002
Fabrazyme janvier à mai 2002
Replagal