Le développement du médicament

Une quinzaine d’années s’écoulent en général entre la validation d’une hypothèse scientifique et la commercialisation d’un nouveau médicament.

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Après l’identification d’une nouvelle cible thérapeutique, c’est-à-dire en général un mécanisme essentiel à la survenue d’une maladie, des milliers de molécules susceptibles de présenter un intérêt thérapeutique sont sélectionnées.

Certaines sont retenues en phase dite préclinique et sont testées en laboratoire afin d’évaluer leurs principaux effets et leur toxicité.

Après ces études en laboratoire viennent les phases d’essais cliniques impliquant la participation de personnes volontaires.

Les essais cliniques

Il existe quatre phases d’évaluation distinctes les unes des autres et successives, dont chacune donne lieu à un essai clinique différent.

- Phase I  : étude de l’évolution de la molécule testée dans l’organisme en fonction du temps (cinétique) et analyse de la toxicité sur l’être humain. Cette phase est menée sur un petit nombre de personnes volontaires et non malades (volontaires sains) ;

- Phase II : administration du médicament à un petit nombre de patients pour rechercher la plus petite dose efficace et observer des effets secondaires nocifs en utilisant différentes doses ;

- Phase III  : comparaison de l’efficacité du nouveau médicament par rapport au traitement de référence (lorsque celui-ci existe) et/ou à un placebo (lorsqu’aucun traitement n’existe). Cette phase s’adresse à un grand nombre de patients et dure plusieurs années. Les patients sont sélectionnés sur des critères précis qui permettront de répondre à la question de l’efficacité et du bénéfice du médicament testé comme nouveau traitement standard de la maladie concernée. Les essais de phase III permettent également d’identifier les risques potentiels du nouveau médicament.
Durant cette phase, se déroulent également des essais relatifs au développement industriel et au mode d’administration et de conditionnement (gélules, comprimés, sirop…).

- Phase IV : les essais sont réalisés une fois le médicament commercialisé. Ils permettent d’approfondir la connaissance du médicament dans les conditions réelles d’utilisation et d’évaluer à grande échelle et sur le long terme sa tolérance.

Les essais cliniques nécessitent un avis favorable du Comité de protection des personnes (C.P.P.) et une autorisation délivrée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).
En savoir plus sur l’autorisation des essais cliniques

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© Inserm